岛城“玻璃人”迎来新选择，血友病长期管理迎来优化新契机

半岛网3月28日讯  近日，血友病预防治疗创新药物友瑞宁 ®（马塔西单抗注射液）获中国国家药品监督管理局批准上市，完成进口法定检验后正式落地青岛并将投入临床应用，这一创新疗法不仅为岛城血友病患者带来全新治疗选择，也为该疾病的长期规范化管理注入新活力。

易碎人生，“玻璃人”的生存困境

血友病是X染色体相关遗传性疾病，男性患病率更高，患者凝血因子水平远低于常人，重症患者不足1%，易出现鼻出血、关节腔、深部肌肉出血甚至消化道、颅内出血等症状，关节出血若未及时处理会导致肿胀、变形，严重出血可能危及生命，全球超80万人罹患此病，截至2025年2月中国登记在册患者约5万例。青岛大学附属医院儿童血液肿瘤科主任王玲珍介绍，该病多在儿童早期确诊，既往缺啥补啥，主要依靠静脉输注凝血因子治疗，部分患儿存在静脉通路建立难、给药频率高的问题，儿童患者治疗依从性不足，易引发反复出血，影响生长发育和生活质量；而接受标准规范治疗的患者，可有效维持正常关节功能、避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。

三重创新突破，重塑血友病治疗格局

马塔西单抗注射液为非因子类疗法，采用每周一次固定剂量皮下注射方式，其落地让患者有了全新治疗选择。王玲珍表示，该给药方式大幅简化治疗流程，减轻了儿童患者的穿刺困难，降低其对治疗的排斥心理，对儿童患者的长期规范化管理具有重要意义。同时，马塔西单抗注射液作为靶向TFPI（组织因子途径抑制物）再平衡药物，它是一种非因子制剂通过靶向TFPI借助再平衡的天然凝血功能实现止血。实现了作用机制、给药方式、适用范围三重创新，可同时适用于非抑制物A型和B型血友病患者。全球III期BASIS研究数据显示，该药物能显著降低患者年化出血率，多数患者可实现靶关节消退，且疗效能长期维持。青岛大学附属医院主任医师崔中光指出，这一新型疗法更长效、更简化，通过创新机制实现凝血平衡，在年龄＞12岁，体重≥35KG的重度非抑制物血友病患者群体中不需要根据体重调整剂量，能有效减轻患者的治疗负担，大幅提升整体治疗效果和依从性。

用药保障，打通创新疗法“最后一公里”

突破性的临床疗效为患者带来希望，而创新药物的广泛可及与规范化用药服务，是让希望照进现实的关键。青岛百洋健康药房连锁有限公司健康服务部总药师袁梅叶表示，依托百洋医药在医药商业化领域积累的产业资源与专业能力，药房持续为患者提供专业化药学服务与创新药物可及性支持，通过专业药师团队和规范化管理流程，在罕见病与重大疾病领域，为患者提供个体化用药咨询、长期随访服务，同时开展患者教育与规范用药指导，持续提升患者治疗依从性、降低用药风险。

此次马塔西单抗注射液的落地，也标志着创新血友病疗法在专业零售药房渠道的进一步可及，也为该药物的落地提供了全方位的用药服务支持，为岛城血友病患者提供了更加便利的用药选择与长期管理保障，切实打通了创新疗法惠及患者的“最后一公里”。