荣昌生物泰它西普两大适应症同日获批

6月8日，荣昌生物自主研发的全球首创双靶点融合蛋白创新药物泰它西普的两项新适应症同日获国家药品监督管理局批准上市，分别用于治疗干燥综合征（干燥病）和IgA肾病。至此，这款明星药物已累计拿下五个适应症，成为自身免疫疾病领域适应症最多的国产创新药之一。

干燥综合征：从“无药可医”到“全球首个靶向药”

干燥综合征是一种慢性自身免疫病，患者的免疫系统会错误攻击外分泌腺体，导致口干、眼干、疲劳、关节疼痛等，严重时累及肺、肾、神经系统。在中国，该病患病率约为0.33%—0.77%，患者人数在460万至1070万之间，且逐年上升。

过去数十年间，全球无一款针对干燥综合征病因的靶向药物获批。患者只能依靠糖皮质激素、羟氯喹等非特异性药物缓解症状。此次泰它西普获批，标志着该病治疗正式迈入精准靶向时代。

此次获批基于一项由北京协和医院曾小峰教授牵头、全国多中心参与的Ⅲ期临床研究，结果显示：用药24周后，泰它西普160mg组的疾病活动指数（ESSDAI）较基线降低4.4分，而安慰剂组仅降低0.6分，差异显著（P＜0.0001）；疗效持续至48周，患者的主观症状、疲劳程度以及免疫球蛋白水平均得到全面改善，且安全性良好。

曾小峰教授表示：“泰它西普的获批具有里程碑意义。对患者而言，它可以减少因疾病进展导致的系统性损伤风险，大幅提升生活质量；对医生而言，干燥综合征的诊疗思路从过去的‘经验治疗’提升到‘精准靶向’的高度。”

IgA肾病：全球首个双靶点生物药，稳住肾功能

IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，也是中国青壮年发生肾衰竭的首要病因。超过70%的患者在20年内会进展为终末期肾病，需要透析或肾移植。目前国内约有237万患者，精准治疗手段极为有限。

此次通过优先审评审批程序附条件批准，使泰它西普成为首个国产原研IgA肾病特效药，更是全球首个获批治疗IgA肾病的双靶点生物药，而且获批剂型为预充式注射剂，患者使用更便捷。其Ⅲ期研究结果已于今年5月发表在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上。研究结果显示：治疗39周后，泰它西普240mg组患者的尿蛋白肌酐比（UPCR，衡量肾损伤的关键指标）较基线下降59%，安慰剂校正后的下降率达55%；而安慰剂组仅下降8.8%。更关键的是，泰它西普组患者的肾功能（估算肾小球滤过率eGFR）基本保持稳定，安全性良好。

该研究的主要研究者、北京大学第一医院肾内科张宏教授评价道：“作为首款双靶点药物，泰它西普从源头阻断致病性IgA生成，临床数据展现出显著降低蛋白尿、稳定肾功能的明确获益，还显示出替代或减少激素使用的潜力。它的获批标志着IgA肾病治疗进入双靶点精准干预的新时代。”

五年五个适应症，平台价值加速释放

作为同时靶向BLyS（B淋巴细胞刺激因子）和APRIL（增殖诱导配体）的融合蛋白药物，泰它西普通过双重阻断B细胞成熟、分化及浆细胞存活信号，从疾病源头调节异常免疫反应。相比单靶点药物，其理论优势在于更全面地控制异常B细胞活化，同时避免过度免疫抑制，这一机制使其天然具备跨疾病拓展潜力。

自2021年首次获批系统性红斑狼疮适应症以来，泰它西普已陆续拿下类风湿关节炎、全身型重症肌无力、干燥综合征和IgA肾病共五个适应症，市场价值正加速兑现。

目前，荣昌生物正在积极拓展泰它西普用于结缔组织相关间质性肺病、眼肌型重症肌无力、儿童IgA肾病、自身免疫性肝炎等多项自身免疫疾病的Ⅲ期临床研究。同时，治疗干燥综合征和重症肌无力的全球Ⅲ期研究正在顺利推进，未来有望惠及全球患者。从系统性红斑狼疮到五大适应症，荣昌生物以泰它西普走出了一条国产创新药“多适应症平台化”的清晰路径，将为广大自免患者带来更精准、更优效的新的治疗选择。

（大众新闻通讯员 危颖）