诺奖“逐光”，盲人“复明”！光遗传学产业化，中国企业已居前列

当地时间10月5日，光遗传学迎来了属于它的“高光时刻”。瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖，授予卡尔·戴塞罗思（Karl Deisseroth）、彼得·黑格曼（Peter Hegemann）、格奥尔格·纳格尔（Georg Nagel）三位科学家，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学领域的开创性发现。

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光遗传学，简单来说，就是通过遗传学方法让特定细胞获得感光能力，再利用光来调节这些细胞的活动。犹如让特定的神经元拥有“光控开关”，实现瞬时而精准的激活或抑制。

从一株微小的绿藻，到能够精准控制神经细胞的一束光，光遗传学走过了数十年的科学接力。如今，这项技术正进一步走向疾病治疗。北京日报客户端记者调查梳理发现，光遗传学的产业化正在全球范围内加速布局。目前应用最成熟且已进入人体临床试验的是对于眼病的治疗，如视网膜退行性疾病，包括视网膜色素变性（RP）、晚期盲症等。

这一赛道上，北京企业健达九州自主发现新型高灵敏度光敏蛋白，形成候选药物GA001注射液。目前，该药物已率先进入注册临床验证阶段，处于国内光遗传学治疗RP同类项目的领先位置。

健达九州研发负责人翁丹玮博士向记者解释，对于RP患者而言，随着疾病进展，负责感光的视杆细胞、视锥细胞逐渐退化甚至丢失，但部分内层视网膜神经细胞仍可能存活。“光遗传学的思路，正是让这些残存的神经细胞重新获得感光能力，绕过已经受损的感光细胞，重新建立外界光信号与视觉神经通路之间的联系。更重要的是，这一路径并不依赖某一种特定致病基因，因此具备基因型非依赖性，有望覆盖更加广泛的RP患者。”

由复星医药旗下复健资本孵化的苏州企业星明优健，自主研发光遗传基因治疗产品UGX201注射液，同样聚焦于晚期遗传性RP患者的治疗。今年5月，该产品的临床研究成果，由苏州大学附属第一医院陆培荣教授团队牵头完成，正式发表于国际权威眼科期刊AJO（美国眼科杂志）。公开信息显示，UGX201临床研究针对最佳矫正视力<0.02的晚期RP患者，9名受试者经52周随访，疗效显著且安全可控：光感组视力明显提升，无光感组全部恢复光感，无严重不良事件。

在UGX201基础上，星明优健开发新一代光遗传基因治疗产品UGX202注射液。于今年8月获得国家药监局药品审评中心临床试验许可，9月初在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院完成首例患者给药。

武汉中眸医疗的核心产品、用于晚期RP治疗的光遗传学药物ZM-02，已于2026年8月获国家药品监督管理局药物临床试验批准通知书，获准在中国开展注册临床试验。

值得一提的是，2026年诺贝尔生理学或医学奖三名获奖人之一，格奥尔格·纳格尔（Georg Nagel），正是中眸医疗科学顾问委员会成员，并长期参与公司光遗传学与眼科基因治疗的科学指导工作。

放眼海外，美国公司Nanoscope Therapeutics的核心产品MCO-010，可以说暂时“领先了一个身位”。记者在其官网看到，9月9日该公司宣布，美国 FDA 已受理其光遗传学基因疗法 MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请，拟用于治疗伴有严重视力丧失的RP成人患者。若最终获批，这将是首款用于这一患者群体且无需针对特定致病基因的疗法。

不过截至目前，全球尚未有任何光遗传学相关产品获批上市。从发现微生物如何感受光，到用光精准控制神经细胞，再到尝试让失去感光能力的视网膜重新“看见”光……对于业界而言，问题已不再是光遗传学能否改变医学，而是这场变革将以怎样的速度兑现。无论怎样，在这场“追光”的竞逐中，中国企业已经站在了相当靠前的位置。