闯过临床前 AI制药依旧“关山难越”

华为制药军团总裁樊杰在分享时，参会者纷纷举起手机记录

海报新闻首席记者 陈嘉伟 南京报道

10月24日，由中国医药创新促进会和香港交易所联合主办的第十一届医药创新与投资大会开幕。当天下午，临床数据全球首发专场、BD交易与并购论坛等七个分会场同步举行，但据海报新闻记者观察，AI赋能医药创新生态论坛成为最热门的一场讨论，整个会场座无虚席，甚至有不少参会者只能站着聆听。

中国信息通信研究院云计算与数字化所副所长闵栋在报告里举出了两组数据：“据我们相关的统计，AI制药去年全球市场规模达到了66.3亿美元，增长速度达到了43.55%。在投融资方面，去年全球AI制药的总额达到了110亿美元。”

行业市场规模66.3亿美元，同期融资规模110亿美元，收入体量不及资本投入，侧面反映AI制药行业整体商业化变现仍滞后于研发投入，造血能力有待验证。但即便如此，AI如何赋能医药创新还是成为了大会上最热门的话题。

AI制药的真伪

在开幕式后的专题讨论“智药启新AI医药的技术突破、生态共建与产业落地”上，主持人、华盖资本创始合伙人许小林开场就说，组委会给每位嘉宾准备了问题，但他不想循规蹈矩，要代表众多参会者问一点尖锐的问题。

他的第一个问题抛给了中国科学院上海药物研究所所长李佳，“AI的使用是真的还是假的？是为了讲故事，还是在真正基础研究中用到了很多AI工具？”

李佳回答：“肯定都是真的。”不过李佳也提到，AI目前还存在局限性，“临床一期的效率大概是能达到80%多的有效性，相对于50%肯定有优势，但是二期的成功率还是40%，所以从这个角度来说，AI目前在二期代表有效性的问题上还没有做到突破性的进展。”

此前在开幕式上作主旨报告的中国药科大学校长郝海平有着更为审慎的观点：“我们应该要高度关注AI，但是AI目前想要颠覆我们的范式还为时尚早。”

资本对于AI制药的态度就更加微妙。

南京市创新投资集团总经理助理刘守邦的判断直接指向“质”。他表示，AI在化学和试错的时间提高了将近一倍的成功率，但是涉及二期临床和相关人类生物不确定性还是没有办法做实质性的解决。所以不论AI在现阶段算力有多大的突破，但是对于整个创新药的研制而言，并没有质的飞跃。“AI只能压缩时间上的不确定性，不能解决真正的风险问题。”

复健资本董事总经理刘洁琼在圆桌上说，她无法给AI制药这么高的估值，因为AI始终是一个工具的角色。“我更重要的是看这个资产，我其实不在意资产的来源到底是什么，但是核心是解决了真实的临床需求……至于用没用AI，对我来讲不重要”。

国方创投合伙人韦光亚说得更直接，他表示：“第一，我们要认识到在一个行业如果没有被拐点验证的时候，估值的泡沫会成为血的教训。第二，做第一个没有投资价值，做跑完马拉松的第一个才有价值。”

“我们还是希望挣验证的钱，避开叙事的线。”韦光亚表示。

在PCC阶段AI的能力已被验证

韦光亚认为AI制药尚在叙事阶段，那么AI制药的故事究竟讲到哪里了？

PCC，即临床前候选化合物。一款药物真正进入临床试验之前，必须先锁定这个分子。关于AI在今天究竟能做什么，会场里出现了难得的一致——它做得到的是PCC之前那一段。

MegaStream TechBio首席执行官雷鸣把边界划得很干净：“现在在医药里面做得很成功、很成熟的AI技术，我觉得其实是在PCC以前的药物发现的过程里面做效率的优化和提速。传统的PCC流程可能要跑12个月到24个月一个PCC，现在可以做到9个月甚至6个月，甚至更短的时间。”

零氪科技创始人、CEO张天泽从成本一侧给出同样的判断：“AI For DD也就是drug discovery（药物发现）临床前的工作已经越来越多的依靠算力和干湿结合。”

英矽智能联席首席执行官兼首席科学官任峰举了一个可量化的例子：“整个项目从靶点一直到临床前候选化合物的确定就是PCC花了18个月的时间，花费了260万美元的研发投入，如果跟传统的方式相比做这样first-in-class的药物据文献报道需要花费4年半的时间，需要花费几千万到上亿美元的研发投入。”

这些数字来自不同公司、不同环节，指向的是同一个结果——在PCC阶段，AI的能力已经被反复验证。

那么PCC之后呢？IND，即新药临床试验申请。分子确定之后，要跨过这一道屏障才能真正进入人体。

在相关分享环节，雷鸣提到：“很多同行的情况看到做了几十个上百个PCC，但是很少能够推到IND，中间这个缺口是非常非常大的，怎么样用AI赋能，我也没有绝对的回答，这是包括我们公司在内的AI制药行业所有的人都应该继续努力的事情。”

韦光亚说得更不客气，他表示：“垃圾PCC能够不断产生，但是有效的PCC能进入有效的临床环节的有效药物是稀缺的。”

而全行业的钱，恰好主要花在PCC之后。

张天泽的说法是：“但是进入临床阶段之后的工作占到了药物研发中80%的时间、金钱，大量的失败都在临床阶段。”

深度智耀副总裁、AI4S负责人姜志成给出的是另一个常见口径：“一款新药的研发约需10年、10亿美元，其中70%是在临床研发阶段”。

不管是70%还是80%，两位发言人都指向了同一种结果，AI目前优化掉的，是前面那20%左右的钱。

两堵墙

AI制药能力想往下走，面临着两堵墙。

第一堵墙是数据。AI的运行需要数据，这是显而易见的，而现实是，没有谁愿意把自己的那一份数据拿出来。

华为制药军团总裁樊杰在台上复述了他与药企的一段对话：“很多药企人问了很多的问题，说能不能把谁谁的数据也要过来我们一块用？我说你觉得可能吗？我反问一下你的数据可不可以贡献出来给别的药企用？他说那不可能，我说为什么？他说这是我们的核心的资产。”

百图生科联合创始人兼首席执行官刘维也表示：“在生命科学领域，特别是前沿药物研发领域，因为我们的数据蕴含着专利，蕴含着知识产权，蕴含着巨大的价值，所以没有药企愿意把自己真正的、最创新、最有价值、最稀缺的数据共享出来。”

第二堵墙是算力。

樊杰列出中外药企的差距：“我们可以看到罗氏制药，他们应该已经投资了3700卡的算力，礼来年初投入了1016卡的B300，还有施贵宝的1500卡，阿斯利康的1500卡等等。”

而国内药企，头部的也只是进入百卡时代，樊杰表示，部署百卡意味着可以走向训练，“几十卡的能力，一般用于推理。”而百卡这个“起点”也正受到供应端的挤压，“我发现很多药企抱怨买不到算力，买到算力后，供应商又不供货。”樊杰表示，除了硬件，软件端同样在收紧，“我们看之前很多开源的模型，Alphafold、Glide、FEP+、ADMET，这些模型之前很多是开源的，我们发现有一些模型逐渐开始闭源。”

何时能跑通

2026年9月10日，北京协和医院完成一例特殊给药。Ⅲ期临床研究中的首例受试者服下英矽智能研发的小分子药物Rentosertib，其创新靶点与新颖分子均由AI驱动从零筛选设计。同一天，上海市肺科医院也完成了该试验的首例受试者入组。这是全球范围内首次有AI全程驱动发现的候选药物进入Ⅲ期临床试验。在通过I期安全性验证和Ⅱ期初步有效性验证后，Ⅲ期是新药上市前最后一道关卡，预计2029年Rentosertib可获得初步数据结果。

任峰说，目前的竞争格局是：“看谁是有望成为第一个或者是第一批能够由AI设计出来的在临床三期获得成功的药物。”

“有望”这两个字是目前能给出的最大确定性。

士不可以不弘毅，任重而道远。