抢下窗口期，青大附院抢救性造血干细胞移植为罕见病患儿闯出生路

半岛全媒体记者 齐娟
近日，青大附院儿童造血干细胞移植团队联合成人移植团队，成功为一名9岁肾上腺脑白质营养不良（ALD）患儿实施抢救性造血干细胞移植，在未发生不可逆严重脑损害的关键窗口期抓住治疗时机。目前，患儿已顺利出仓，转入儿童血液肿瘤科病房进行后续诊疗管理。

肾上腺脑白质营养不良是一种罕见的遗传性代谢病，可同时累及神经系统与肾上腺功能，病情一旦恶化将造成不可逆的严重神经功能损害，在出现严重脑损害前开展抢救性移植，是延缓病情进展的关键手段。儿童患者移植实施难度高，围移植期风险多、管理环节繁杂，对多学科协同配合能力提出了极高要求。

病情紧迫，刻不容缓。从启动移植流程至干细胞成功植入，全程仅用时60余天，治疗团队多次联动国内相关领域专家，围绕供者筛选抉择、移植方案迭代优化开展专题研讨。儿童血液肿瘤科与血液内科打破学科及年龄界限，共同制定个体化移植方案；儿童内分泌消化科、儿童神经内科、放射科专家全程深度参与，同步做好内分泌功能评估与激素替代治疗、神经系统并发症早期预警、影像学精准病情研判；儿童保健科针对患儿认知水平、生长发育、营养状态及心理行为开展综合评估与专业指导，帮助患儿以更好的身体及心理状态耐受移植；药学部全程跟进用药管理，对免疫抑制剂、抗感染药物实施血药浓度监测，评估药物相互作用，提供个体化用药建议，保障用药安全有效。

移植仓内，医护团队严密监测患儿生命体征，24小时实时联动，第一时间识别、预防并处置各类围移植期相关并发症，牢牢守住患儿安全防线。依托成熟的多学科MDT协作机制，检验科、输血科团队全力保障，各项检查、配血等工作高效有序推进。在多学科团队的密切配合下，患儿已顺利出仓，将在儿童血液肿瘤科继续完成造血干细胞植入观察、免疫重建等移植后系列诊疗。

此次抢救性造血干细胞移植的成功实施，标志着青大附院儿童造血干细胞移植技术实现了新突破，移植诊疗范围从儿童血液肿瘤进一步拓展至非血液肿瘤类疑难罕见病，充分彰显了医院罕见病领域的诊疗能力与移植平台的综合实力。今后，青大附院造血干细胞移植团队将持续深化多学科协作，不断推动造血干细胞移植技术在更多疑难罕见病领域的临床应用，为患者提供更加精准的全周期诊疗服务。