从“买不到”到“用得起”：海普益®盐酸沙丙蝶呤片新进国家医保药品目录

11月14日，2026年国家医保药品目录调整结果公布，鲁南制药集团山东新时代药业海普益®盐酸沙丙蝶呤片成功新进国家医保药品目录，2027年1月1日起执行。

他们，是“不食人间烟火的孩子”

高苯丙氨酸血症（HPA）是一种遗传代谢病。因为体内缺少苯丙氨酸羟化酶，或缺少它的辅酶——四氢生物蝶呤（BH4），患儿无法正常代谢食物蛋白质中的苯丙氨酸。一口普通的鸡蛋、一杯牛奶，都可能让血液里的苯丙氨酸升高，逐渐损伤中枢神经。

如果不治疗，等待他们的是智力低下、癫痫和行为问题。我国1985—2011年3500万新生儿筛查资料显示，HPA的发病率约为1∶10397，其中约12.9%属于BH4缺乏症。按这一比例推算，全国这类患者约有一万人。

他们不能像同龄人那样吃饭，因此被称为“不食人间烟火的孩子”。盐酸沙丙蝶呤片是目前治疗该疾病的唯一药物，《四氢蝶呤（BH4）缺乏症的诊断和治疗共识指南》推荐为一线治疗。

两年，把一片“难做的药”做出来

原研药科望®2023年退出中国市场后，这个药一度全国断供。鲁南制药接下了这件事，而摆在研发团队面前的，是一道并不轻松的题。

难的不是分子，而是把分子稳稳装进一片100mg的药片里。盐酸沙丙蝶呤本身极不稳定，见光、见氧、见湿都容易降解；100mg片剂中，主成分之外还要容纳多种微量辅料，混合稍有不均，就会变成每一片之间的含量差异。

更棘手的是没有参照。原研退出后，国内可借鉴的生产与质量控制经验几乎空白，团队只能从处方、工艺到检测方法一项项重建。为了让微量辅料在整片药中分布均匀，配方与工艺反复推倒重来，前后做了三四十批小试与中试，历时一年多，才迈过这道“均匀性”的门槛。

稳定性是第二道关。团队在处方中加入维生素C作抗氧剂，用抗氧剂“先被氧化”的方式保护主成分——这也是药片久放后颜色偏黄、而盐酸沙丙蝶呤几乎不降解的原因。按美国法规要求开展的开瓶试验显示，室温开瓶90天质量依然可靠；36个月长期稳定性数据，支撑了有效期由18个月延长至36个月的补充申请，2024年4月18日获国家药监局批准。

有效性上，团队以原研科望®为参比制剂完成生物等效性研究，主要药代动力学参数的几何均值比90%置信区间均落在80.00%—125.00%的等效区间内。2020年12月提交上市许可申请，2023年6月27日，海普益®以国内首仿获批上市，核心制备工艺已获国家发明专利。

从省级大病保险，到国家医保目录

从用得上，到用得起，用的好！是国家医保政策持续释放红利的结果，急群众之所急…

这盒药的“可负担”，是一步一步走出来的：2023年6月，首仿获批上市，解决“有没有药”；2024年，纳入山东省大病保险特殊药品目录，省内定点医药机构同省同价；2025年12月，入选首版《商业健康保险创新药品目录》，是首批19个药品之一；2026年6月，申报国家医保药品目录，9月完成现场谈判，11月成功新进目录。

三年时间，这一步步背后，是企业社会责任的担当，也是国家医保局对罕见病用药的又一次倾斜——对这群“少数人”，始终没有放弃。

进医保，改变的是什么

对患者家庭，最直接的是账本。需要长期服用的药，按规定报销之后，自付部分明显下降，“吃得起一顿、吃不起一年”的窘境有望缓解。

对临床，多了一个可以安心用药的选择，不必再瞻前顾后患者的负担。规范治疗可以更早开始，血苯丙氨酸的监测和剂量调整也能持续下去——对这种终身性疾病来说，持续比什么都重要。

一片药很轻。对一个孩子，它关系到能不能像同龄人一样上学、长大；对一个家庭，它关系到每年那笔账算不算得过来；对一家企业，它关系到“造福社会，创造美好生活”这句话能不能落到一盒药上。

从“买不到”，到“买得起”，再到“报得了”，这条路我们走了三年。接下来，我们会配合各地做好落地，让这盒药，尽快出现在需要的孩子手边。

（大众新闻记者 李丽 通讯员 杜永武）