创新药进医保，治病的逻辑正在改变

11月14日，国家医保局公布2026年版国家医保药品目录和商业健康保险创新药品目录，新增107种药品，含51个1类创新药。新版目录将于2027年1月1日起执行。对于患者来说，真正值得留意的问题不是目录有多长，而是这些药进入医保之后，治病的逻辑将会发生哪些改变。

最直观的改变，是治疗从救火变成了防火。血友病是最好的例子，患者先天缺乏凝血因子，过去的治疗是出血了再止血，重型患者一年要出血32次，关节在一次次出血中慢慢毁掉，严重颅内出血还会危及生命。最新指南已经把预防治疗更名为规律替代治疗，确立为常规治疗的基石，说明防范出血比止血更重要。芬妥司兰是一种小干扰RNA非因子疗法，通过重建凝血平衡发挥作用，每年最少仅需6次皮下注射，研究显示治疗后中位年化出血率和年化关节出血率分别低至3.7次和1.9次。从一年出血32次，到一年打针6次、年化出血率低至3.7次，改变的不只是数字，而是患者终于可以不再围着出血转。

血友病防治的终极目标始终是保护关节、避免残疾并防范致命性出血，规范的长期规律替代治疗正是达成这一目标的科学基石，医保纳入有望让更多患者用得上、用得起，从被动止血迈向主动长期预防。上海交通大学医学院附属瑞金医院实验诊断中心主任王学峰教授表示，临床检验正从辅助角色转变为非因子时代精准治疗的导航仪，抗凝血酶活性检测成为治疗中的晴雨表，在有效止血与血栓风险之间找到最佳平衡点。

一些曾经无药可医的疾病终于有了药物，这是第二个改观。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，关节肿胀、僵硬、活动受限，长期以来中国患者缺乏获批的系统性治疗药物。盐酸匹米替尼的获批和纳入医保，推动这一领域从无药可用到有药可医。免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜则是另一种情形，病来得急，几天之内就可能夺走生命，过去只能靠血浆置换和免疫抑制硬扛，卡拉西珠单抗靶向阻断血管性血友病因子与血小板结合，抑制病理性微血栓生成，为急性期救治多争取了一道防线，也多争取了一点时间。

北京大学人民医院主任医师郭杨教授指出，免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜救治就是一场和死神赛跑的生死时速，血浆供应紧张、获取延迟会直接延误救治时机，新药与血浆置换、免疫抑制机制互补，有助于患者在黄金救治窗口期尽早启动治疗。北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心牛晓辉教授认为，盐酸匹米替尼让腱鞘巨细胞瘤从无药可用走向有药可医，纳入医保后将进一步减轻患者经济负担，帮助他们改善生活质量，更好地回归工作与生活。

第三个改变是，治疗目标从活下来变成了活得好。溃疡性结肠炎高发于20至49岁的青壮年，利生奇珠单抗精准阻断白介素-23通路，维持治疗52周时，未接受过先进生物制剂治疗的患者内镜改善率可达76%。淋巴瘤领域，索托克拉作为新型BCL2抑制剂，为布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂经治的患者提供了不同通路的新选择，单药用于中国复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的中位无进展生存期可达11.9个月。自身免疫与神经肌肉疾病方面，比奇珠单抗和罗泽利昔珠单抗分别针对白介素-17A/F和FcRn，让银屑病、强直性脊柱炎、化脓性汗腺炎和全身型重症肌无力患者有了长期规范治疗的选择。这些药物投入临床运用意味着疾病被有效控制，患者能够正常上学、正常工作和正常生活。

西京消化病医院消化内科主任医师吴开春教授介绍，溃疡性结肠炎患者最需要的是症状持续缓解、病情长期稳定，并且摆脱激素依赖，医保纳入让更多患者有条件尽早使用创新药物，并坚持规范治疗。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军指出，对于布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂经治患者，临床需要作用于不同通路、能够进一步提升缓解深度和持久性的治疗选择，索托克拉纳入医保显著提高了这一创新药物的可及性。

第四个改变，藏在最常见的病里，治疗从管一个指标，变成了管全身代谢。超重肥胖与2型糖尿病常常结伴出现，过去减重是减重、降糖是降糖，各管各的。玛仕度肽是全球首个获批的GCG/GLP-1双受体激动剂，也是首个纳入国家医保的中国双靶点减重降糖原研药，2025年6月获批用于成人超重或肥胖的长期体重控制，同年9月获批成人2型糖尿病适应证。它针对中国人群体重指数不高但腹型肥胖突出的特点设计，临床研究显示，它不仅能够减重，还可减少内脏脂肪、改善整体代谢功能，在降低血糖、改善腰围和减少肝脏脂肪含量的同时，对血脂、血尿酸、肝酶等多项代谢指标带来综合获益。它的三项临床研究成果先后发表于《自然》主刊、《新英格兰医学杂志》和《美国医学会杂志》，成为全球唯一同时登上这三大顶级期刊的GLP-1类药物。

北京大学人民医院内分泌科主任纪立农教授表示，长期以来全球代谢领域的诊疗指南主要基于欧美人群数据，对中国人群的适用性具有一定的局限性，玛仕度肽的DREAMS和GLORY系列研究全部根据中国人群中未被满足的临床需求设计开展，纳入医保将让这款高质量的本土创新药真正走进普通患者的治疗方案中，帮助更多中国糖胖患者实现规范的代谢管理，延缓并发症发生，提升长期生活质量。

同批纳入目录的还有信迪利单抗、匹妥布替尼、伊匹木单抗、盐酸奎扎替尼、匹康奇拜单抗和托莱西单抗，覆盖结肠癌、肾癌、慢性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、银屑病和高血脂领域新增适应证或续约。

对普通人来说，这份目录还有一层更深远的意义，长期管理、主动预防、罕见病保障、急重症救治，这些过去被认为太贵、太难、太小众的事，正在进入保障的范围。医保与商保协同发力，基本医保管住长期治疗的底线，商保创新药目录接住急重症和高值疗法，多层次保障正在变得更完整。

更值得普通人留意的是，目录里的每一种进步，都建立在早发现、早诊断、早治疗、长期管控的基础上。再好的药，再好的治疗，也要坚持下去才有效果。血友病要规律替代，溃疡性结肠炎要长期稳定，淋巴瘤要规范随访，腱鞘巨细胞瘤要及时发现，糖胖共病更要管住体重、血糖和全身代谢，医保目录给的是防病治病的机会，把机会变成健康，靠的是患者与医生积极配合，同时把防治做在平时。

医保目录上新，真正改变的不是一份名单，而是一种治病的逻辑，从救火到防火，从无药到有药，从活下来到活得好，从管一个病到管全身代谢。药进了医保，改变才刚刚开始，接下来要看的，是这些药能不能真正走到患者身边，走到日常里去。